Matic potrebuje še milijon. Se bo država zavzela za male junake? (FOTO)
Društvo Viljem Julijan je včeraj na vlado naslovilo pobudo, da naša država za dečka Matica in Miloša ter v prihodnosti za vse druge otroke z redkimi boleznimi zagotovi financiranje zdravljenja z novimi, predvsem genskimi zdravili. Kot verjameta ustanovitelj društva Gregor Bezenšek in predsednik Nejc Jelen, je »čas, da nova zdravila za otroke zagotovi in financira država, ne pa da moramo Slovenke in Slovenci vedno znova zbirati donacije za zdravljenje otrok z redkimi boleznimi«. Kot je znano, farmacevtski industriji ni v interesu, da bi vlagala v zdravila, ki bi jih uporabljala le peščica ljudi.
Redke bolezni so večinoma genetske bolezni in se izrazijo že v otroštvu, tako večino bolnikov z redkimi boleznimi predstavljajo otroci. Redke bolezni so večinoma zelo težke in življenjsko ogrožajoče, pogosto tudi smrtonosne v otroštvu ali zgodnji mladosti. Po navadi so vseživljenjske in s časom napredujejo, kar pomeni, da se zdravstveno stanje z leti slabša. Tragična realnost redkih bolezni je, da je 95 odstotkov neozdravljivih in da zanje ni zdravila ali zdravljenja, poudarjajo v društvu.
Mudi se
Osemletni Matic ima zelo hudo in redko genetsko bolezen, Duchennovo mišično distrofijo. Povzroča propadanje mišic ter vodi v invalidnost in prezgodnjo smrt. Za bolezen še nedavno ni bilo zdravila, potem pa je v ZDA državna agencija FDA odobrila prvo gensko terapijo za to bolezen – zdravilo elevidys.
Bolnik ga prejme v enkratnem odmerku in prinaša veliko novo upanje tudi za Matica. Zdravljenje z elevidysom stane 3,2 milijona evra, vendar pri nas še ni dostopno. Ker je čas kritičnega in ključnega pomena, saj je Duchennova mišična distrofija napredujoča bolezen, mora Matic zdravljenje prejeti čim prej, saj bolezen po 8. letu starosti hitro napreduje.
Ker ni bilo druge možnosti, so se njegovi starši odločili, da zdravljenje zagotovijo samoplačniško: s pomočjo sorodnikov bodo milijon evrov zagotovili s prihranki in posojili.
Z Društvom Viljem Julijan so lani decembra zagnali zbiralno akcijo in z donacijami v mesecu in pol zbrali 1,150.000 evrov. Matic tako za zdravilo potrebuje še dober milijon evrov, zato akcijo nadaljujejo.
Evropa zaostaja
V zadnjih letih na trg prihajajo prva zdravila za redke bolezni – večinoma so to tako imenovana genska zdravljenja ali genske terapije. Praviloma so izredno draga, saj cene segajo od milijona pa vse do štirih milijonov evrov.
»Problem je, da so ta zdravila večinoma razvita v ZDA, kar pomeni, da jih tam najprej odobri državna agencija FDA, šele zatem jih odobri evropska agencija EMA. To pomeni, da lahko otroci v Sloveniji ta zdravila prejmejo tudi več let pozneje kot otroci v ZDA. To tudi pomeni, da je lahko v tem času za otroka že prepozno, da bi lahko prejel zdravljenje, ali pa je otrok v tem času izpostavljen nepopravljivemu poslabšanju zdravstvenega stanja, bolečinam in trpljenju, ki bi ga lahko preprečili. Obstajajo nova zdravljenja za otroke z redkimi boleznimi, ki pa jih otroci v Sloveniji ne morejo prejeti,« so navedli v društvu.
Odprte rane po vsem telesu
Šestletni Miloš ima zelo hudo genetsko bolezen kože, bulozno epidermolizo. Bolezen je dosmrtna, koža bolnikov je krhka kot metuljeva krila. Miloš trpi za najtežjo obliko bolezni, po vsem telesu ima odprte rane. Bolezen povzroča veliko stisk in trpljenja, prinaša pa tudi življenjsko ogrožajoče zdravstvene zaplete in amputacije delov telesa zaradi poškodb.
Leta 2023 je bilo v ZDA odobreno prvo gensko zdravljenje za to bolezen, genska terapija vyjuvek, zdravilo je treba na kožo nanašati redno in vse življenje. Cena zdravljenja s tem zdravilom je od pol do milijona evrov na leto. Miloš je bil lani pol leta v ZDA, kjer je prejemal to gensko terapijo, nato pa se mu je zdravljenje izteklo in se je vrnil v Slovenijo.
V društvu se že več kot pol leta trudijo, da bi lahko Miloš to zdravljenje nadaljeval v Sloveniji, a za zdaj neuspešno.
Poseben sklad
Skupaj s starši Matica in Miloša društvo zato apelira na državo, naj vzpostavi ustrezen sistem, ki bo zagotovil financiranje zdravljenja otrok z redkimi boleznimi, tudi če jih evropska agencija še ni odobrila.
Otroci v Sloveniji ta zdravila prejmejo tudi več let pozneje kot otroci v ZDA.
»Žalostno in nesprejemljivo je, da imamo javnozdravstveni sistem, v katerem morajo starši otrok z redkimi boleznimi zbirati donacije, da bi lahko svojemu otroku zagotovili zdravljenje v tujini. Glede na to, da so nove genske terapije izredno draga zdravila in da so večinoma najprej odobrena v ZDA in šele čez nekaj let v Evropi, menimo, da bi bilo nujno, da se uredi sistem, ki bi omogočal in financiral zdravljenje otrok s temi zdravili v tujini. Torej, pozivamo državo, naj omogoči kritje stroškov zdravljenja Matica, Miloša in drugih otrok z redkimi boleznimi z novimi genskimi zdravili,« so jasni v društvu.
95 ODSTOTKOV
redkih bolezni je neozdravljivih.
Predlagajo ustanovitev posebnega državnega sklada znotraj ZZZS, kjer bi se zagotavljala sredstva za zdravljenje otrok z redkimi boleznimi.
