Največje darilo pred 6. rojstnim dnem

Neskončno ganjena je bila včeraj Špela Miroševič, psihologinja in raziskovalka na medicinski fakulteti, predvsem pa mati petletnega Urbana, ki se bori z izredno redko gensko motnjo CTNNB1, ko se je v državnem zboru skupaj s predsednico državnega zbora (DZ) Urško Klakočar Zupančič in predsednico društva Palčica Pomagalčica Lariso Štoka zahvaljevala za vso podporo medijev in vse donacije Slovenk in Slovencev, ki so priromale na račun Fundacije CTNNB1.

Ko je Miroševičeva pred časom znova s težkim srcem zaprosila dobre ljudi za pomoč, da bi lahko izpeljali še zadnjo fazo razvoja genskega zdravila za Urbana ter za zdaj še tri druge slovenske otroke, sicer pa za otroke vsega sveta, si ni mislila, da bo država le prisluhnila družinam, v katerih se spopadajo s težkimi boleznimi otrok, za katera zdravil enostavno ni.

Urška Klakočar Zupančič upa, da bo Urban kmalu samostojno hodil in govoril. FOTO: Blaž Samec

Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije je namreč vladi predlagal, naj omogoči dokončanje zdravila in njegovo registracijo, ki ga razvija Fundacija CTNNB1, ministrstvi za visoko šolstvo in zdravje pa sta izrazili pripravljenost pomagati pri financiranju. Kot je pojasnila Klakočar Zupančičeva, je bil sprejet predlog zakona o dopolnitvi zakona o zdravstvenoraziskovalni dejavnosti, novelo pa bodo v državnem zboru obravnavali po hitrem postopku. Danes bo predlog obravnavan na seji kolegija predsednice DZ, za tem gre na sejo odbora za šolstvo, nato na plenarno sejo, ki je v DZ predvidena 19. novembra.

»Gre za podporo slovenskemu znanju in stroki, čas je, da se tudi Slovenija postavi na zemljevid znanja,« je dejala Klakočar Zupančičeva in dodala, da gre pa predvsem za pomoč slovenskim družinam. S to novelo bodo namreč lahko razvijali tudi zdravila za druge genske bolezni. »Živimo v družbi, ki ne pokaže vedno sočutja, a vseeno znamo stopiti skupaj in pomagati posameznikom ter se zavedati, kako pomembno je, da nihče, posebej pa ne otroci, ni izpuščen,« je na dragocenost posameznika opozorila predsednica DZ in nagovorila Miroševičevo z besedami, da »upam, da se vam bo izpolnila želja in bo Urban kmalu samostojno hodil in govoril«.

»Težko si je predstavljati, koliko trdega dela in truda je bilo vloženega v zadnjih štirih letih, da je projekt danes tu,« je dejala Miroševičeva. »Ne gre le za zbiranje sredstev, gre za vodenje celotnega projekta genske terapije. Ponosna sem na ekipo, da smo zdravilo pripeljali do točke, ko imamo v rokah produkt, ki kaže, da deluje tako na mišjih modelih kot na celični ravni. Zdaj so na vrsti varnostna testiranja, nato pa produkcija zdravila,« pravi Urbanova mama in dodaja, da čuti veliko odgovornost, da se zadeva izpelje odgovorno in transparentno in da bo to dober temelj za druge otroke.

Dobrodelni objem

»Moj cilj je bil, da bi Urban dobil zdravilo pred svojim šestim letom, zato me je najbolj zabolelo, ko sem izvedela, da bi lahko bilo razvito šele julija naslednje leto. Ampak s podporo vseh bo zdravilo pripravljeno že 26. aprila 2025,« se veseli. Predsednica društva Palčica Pomagalčica Larisa Štoka je spomnila, da je Urban na to dobrodelno pot stopil, ko je bil še čisto majhen. »V veliko čast si štejemo, da smo bili sprejeti v ta velik dobrodelni objem, ki nas je povezal tudi s stroko, tako domačo kot mednarodno,« je dejala in se zahvalila tudi politiki, ki jim je zaupala in podprla program. »Skupaj smo polepšali mnoga življenja otrok, ki so že med nami in ki še prihajajo med nas.«

Državni zbor je obiskal tudi Urban. FOTO: Dejan Javornik

Kot je še povedala predsednica DZ, se bodo v centru za tehnologijo, genske in celične terapije, ki bo vzpostavljen v Sloveniji in ki ga bo sofinancirala Evropska unija, slovenska vlada pa bo prispevala 15 milijonov evrov, razvijala zdravila za sirote, torej tista zdravila, za katera v farmaciji ni interesa, ker nimajo ekonomskih učinkov. »Verjamem, da bo zakon odskočna deska za sistemsko ureditev, ko bo lahko vsakdo, ki bo pomoči potreben, pomoč tudi dobil,« je še poudarila predsednica DZ.

»Ta novica naši družini pomeni ogromno. Pomeni, da se nam ne bo več treba izpostavljati in se bomo lahko osredotočili na to, da izpeljemo program do konca čim hitreje in čim bolj varno,« je še dodala Miroševičeva, ki bi se v nasprotnem primeru za finančno pomoč obrnila na Brazilijo, ki se je ponudila, da bi zdravilo razvila do konca, saj je v tej državi 25 otrok s to boleznijo. A v tem primeru bi klinična študija potekala v Braziliji, to pa pomeni, da ostali trije slovenski otroci s to boleznijo, razen Urbana, vanjo ne bi bili vključeni.