Vsa Slovenija zbirala denar za malega Urbana, zdaj je strta mamica sporočila: Ni dovolj

Lani smo v Sloveniji, s pomočjo številnih dobrosrčnih ljudi, dobrodelnih akcij in močne medijske podpore, zbrali 2 milijona evrov za razvoj genske terapije za malega Urbana. Takrat so bili vsi prepričani, da bo ta znesek zadostoval. Po odmevnem koncertu so starši z ekipo odpotovali v Španijo, kjer so se začeli pogovarjati o proizvodnji zdravila in klinični študiji.

»Žal pa so se stroški, ki so bili ocenjeni pred tremi leti, v tem času močno povečali. Nova proizvodnja je prinesla dodatna testiranja, kar je projekt še dodatno podražilo,« je zdaj sporočila strta mamica.

V tujini je zbrala več kot 840 tisoč evrov

Z mamico Špelo. FOTO: Osebni arhiv

Do konca leta morajo zbrati še skoraj pol milijona

Program genske terapije, ki ga vodi mamica Urbana v sodelovanju s slovenskimi raziskovalci, je uspešno prestal vse faze predkliničnega testiranja. Zdravilo je popravilo raven in funkcijo proteina, ki otrokom manjka. V začetku januarja 2025 je načrtovana zadnja faza priprave zdravila, ki bo namenjena otrokom, in predvidoma bo zdravilo v Slovenijo prispelo junija 2025. Za zaključek tega koraka potrebujejo še 470.000 evrov, ki pa jih je treba zbrati do konca leta.

»Če sredstev ne bomo zbrali, se bo celoten projekt ustavil, česar preprosto ne smemo dopustiti. V zadnjih štirih letih smo vložili neizmerno količino energije in truda. Če do decembra ne zberemo potrebnih dodatnih 470.000 evrov, je vprašanje, ali bo Urban zdravilo sploh dobil,« še pravi Špela.

Urban prvi otrok pri nas s to boleznijo

Urban, ki je letos dopolnil 5 let, je bil prvi otrok v Sloveniji, pri katerem so diagnosticirali to bolezen. Ker je zelo redka, zanjo ni interesa v farmacevtski industriji. Nekateri jo označujejo kot too rare to care, kar pomeni preredko, da bi koga zanimalo, in velja za bolezni, ki prizadenejo manj kot 1000 pacientov po vsem svetu. Čakanje, da bi zdravilo razvil kdo drug čez več let ali nikoli, za starše nikdar ni bilo sprejemljivo. Zavihala sta rokave in sestavila ekipo raziskovalcev, ki bi zdravilo razvili – ne le za njunega Urbana, ampak za vse otroke, ki se borijo s to boleznijo. V ta projekt sta vložila vse prihranke. Mama je pustila redno zaposlitev, da lahko svoj čas posveti temu, da zdravilo čim prej pripeljejo do malih junakov. »Jaz in številni raziskovalci, ki prostovoljno pomagajo pri tem projektu,« je še dodala mama.

Po štirih letih trdega dela ima družina danes že produkt, ki nosi ime po junaku – URBAGEN. Ta deluje na različnih celičnih in živalskih modelih. Oktobra 2023 so začeli proces proizvodnje, ki pa se je v teh letih močno podražil. Prvotne ocene stroškov, ki so jih prejeli ob začetku projekta, so znatno narasle. »Zato se s težkim srcem ponovno obračava na dobre ljudi in prosiva za vašo pomoč,« je zapisala mamica.

V Sloveniji so zaradi Urbana in vseh aktivnosti, ki so potekale med zbiranjem sredstev, diagnosticirali še tri otroke s to boleznijo. »Prvič v zgodovini Slovenije bo klinična študija faze I/II za gensko bolezen izvedena v naši državi, kar je za Slovenijo izjemen dosežek. To pomeni, da bodo slovenski otroci prvič imeli prednost pri vključitvi v klinično študijo. Zaradi naše majhnosti smo bili pogosto izključeni iz takšnih priložnosti,« še poudarjajo v sporočilu za javnost.