Za Karolino zbrali polovico vsote za razvoj cepiva: to so novosti iz laboratorija

Že večkrat smo pisali o štiriletni deklici Karolini, ki se bori s smrtonosno redko boleznijo Cockayev sindrom. Društvo Viljem Julijan zbira denar za razvoj zdravila. Doslej so ga zbrali polovico potrebne vsote dveh milijonov evrov. Društvo in Karolinini starši pa želijo javnost seznaniti s poročilom, da razvoj genetskega zdravljenja za Karolinino smrtonosno bolezen Cockayne sindrom - tip B »zelo dobro poteka«. 

V društvu so našli dve raziskovalni ekipi na Portugalskem in v ZDA, ki »svoje moči intenzivno usmerjata v razvoj genske terapije,« so javili iz društva.

Dober potek razvoja genskega zdravljenja za Karolino

»S potekom razvoja genskega zdravljenja za Karolino smo zelo zadovoljni. Naša raziskovalna skupina iz Portugalske je uspešno vnesla zdrav gen v celice v laboratoriju in pred kratkim so že začeli s prvimi poizkusi učinkovitosti izdelane genske terapije na laboratorijskih modelih bolezni Cockayne sindrom – tip B. Ti modeli so gensko spremenjene miške, ki imajo to bolezen. To je pomemben napredek, ki smo se ga zelo razveselili, saj je to še en velik korak naprej k zdravilu. Sedaj skupaj s starši deklice z vsem srcem držimo pesti, da se bo genska terapija na laboratorijskih miškah izkazala za čim bolj učinkovito,« pravi dr. Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan.

Dodaja, da »prav tako dobro napredujejo naši znanstveniki v ZDA, ki že preizkušajo optimalne načine vnosa genske terapije v telo, med drugim pa ustvarjajo gensko spremenjene svinje, na katerih bodo lahko zelo dobro ugotovili učinkovitost genske terapije. Obe znanstveni ekipi sta projektu zelo predani in se resnično zelo trudita, kar je pri razvoju zdravila zelo pomembno. Z obema skupinama smo tudi redno v stiku in tako sproti spremljamo ves potek razvoja.«

Poleg uspešnega poteka razvoja genskega zdravljenja, pa je tudi zbiralna akcija za Karolino nedavno presegla velik mejnik in sicer so zanjo v društvu s pomočjo celotne Slovenije zbrali že več kot en milijon evrov. Torej se je za deklico zbralo že več kot polovico potrebne vsote.

Z akcijo želijo zbrati vsaj dva milijona evrov, ki sta potrebna za začetno financiranje razvoja genskega zdravljenja. FOTO: Osebni arhiv

»Pomemben je čas, da nas ne doleti najhujše, saj bolezen sčasoma napreduje«

»Kot starša sva neizmerno srečna in hvaležna, da smo v tako kratkem času uspeli zbrati že tako velik znesek. 1.028.845€ zbranih sredstev je izjemna vsota in čisto vsakemu donatorju sva neskončno hvaležna za njegov prispevek za Karolino. Seveda si želiva, da bi zbiralna akcija tudi v nadaljevanju potekala tako dobro in da čim prej zberemo celotno potrebno vsoto za razvoj genskega zdravljenja, torej vsaj 2 milijona evrov. Pomemben je čas, da nas ne doleti najhujše, saj bolezen sčasoma napreduje, vzame vse sposobnosti, ki si jih dosegel, vse, kar si se naučil in kmalu tudi življenje, zato je izredno pomembno, da še pravi čas z genskim zdravilom ustavimo napredovanje bolezni, da bo lahko naša deklica doživela lepo prihodnost,« pravita Karolinina starša Sabina in Borut Lavrič.

Starša se zelo trudita, da do prejema genskega zdravljena vzdržujeta Karolino v čim boljšem zdravstvenem stanju. Tako deklica redno obiskuje številne terapije, med drugim tudi terapijo s konji – hipoterapijo, ki jo ima zelo rada.