So res na pragu odkritja zdravljenja skoraj vsake bolezni?
Počasi se kaže, za kaj vse je dobra umetna inteligenca. Ob tej novici bodo tudi največji nejeverniki dvignili obrvi. Seveda, moramo počakati do prvih rezultatov, ampak kjer je dim, je tudi ogenj, glasi slovenski pregovor.
Znanstveniki z univerz MIT, Harvard, Yale in laboratorija Jackson so s pomočjo umetne inteligence (AI) razvili nove, visoko specifične regulatorne elemente DNK, imenovane cis-regulatorni elementi (CRE).
Ti sintetični CRE lahko nadzorujejo izražanje genov z izjemno natančnostjo v različnih vrstah celic, kar odpira prelomne možnosti za ciljne genske terapije in druge biomedicinske aplikacije.
S pomočjo umetne inteligence
V raziskavi je ekipa uporabila umetno inteligenco za načrtovanje tisočev sintetičnih CRE, ki lahko selektivno aktivirajo ali zavirajo gene v določenih tkivih, kot so jetra, možgani ali krvne celice.
Ti izsledki predstavljajo velik napredek v genski terapiji, kjer je eden ključnih izzivov natančen nadzor nad izražanjem genov v ciljnih delih telesa brez vpliva na druge dele. Na ta način se učinek doseže le v tistih celicah oziroma tkivih, kjer je potreben za zdravljenje, negativni vplivi na druga tkiva pa so izključeni.
V zadnjih letih je napredek v tehnologijah urejanja genov znanstvenikom omogočil spreminjanje genov v celicah, vendar ostaja selektivno ciljanje specifičnih tipov celic še vedno velika ovira.
CRE delujejo kot biološka stikala, ki uravnavajo izražanje genov in se razlikujejo glede na tip celice, vendar je njihovo nadzorovano manipuliranje velik izziv.
Nova raziskava je uporabila učenje z umetno inteligenco za preučevanje in razumevanje »slovnice« naravnih CRE ter nato ustvarila sintetične elemente, ki jih je mogoče natančno prilagoditi specifičnim celičnim okoljem.
Raziskovalci so AI model izurili na stotisočih zaporedij DNK iz človeškega genoma, kar jim je omogočilo napovedati in načrtovati povsem nove CRE, ki so učinkovitejši od naravnih pri aktivaciji genov, specifičnih za celice.
Raziskovalna ekipa je razvila AI platformo CODA (Computational Optimization of DNA Activity), ki s prediktivnim modeliranjem omogoča načrtovanje sintetičnih CRE z natančno določenimi funkcijami.
Ekipa je te sintetične CRE preizkusila v celičnih kulturah in na živalskih modelih, z mišmi, ter pokazala sposobnost aktiviranja genov izključno v ciljnih organih brez nenamernega izražanja drugje.
Sposobnost ciljanja in nadzora izražanja genov v specifičnih celicah ima ogromen potencial za razvoj terapij za bolezni, kot so rak in nevrodegenerativne motnje. Pomembnost tega dosežka bi lahko bila tako velika, da bi v bližnji prihodnosti skoraj vse bolezni lahko zdravili hitreje, učinkoviteje in uspešneje kot danes.
